Incyte gibt japanische Zulassung von Pemazyre® (Pemigatinib) für die Behandlung von Patienten mit myeloischen/lymphoiden Neoplasien (MLN) bekannt

Incyte (Nasdaq:INCY) gab heute bekannt, dass das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) Pemazyre® (Pemigatinib), einen selektiven Inhibitor des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors (FGFR), für die Behandlung von myeloischen/lymphatischen Neoplasien (MLNs) mit FGFR1-Fusion (auch bekannt als 8p11 myeloproliferatives Syndrom) zugelassen hat. MLNs sind eine seltene, aggressive Gruppe von Krebserkrankungen, die durch eine Überproduktion von myeloischen Zellen oder Knochengewebe gekennzeichnet sind und dazu neigen, schnell zu einer akuten myeloischen Leukämie (AML) zu werden.

„Die MHLW-Zulassung von Pemazyre für MLNs ist ein wichtiger Schritt in Richtung einer potenziellen Therapieoption für japanische Patienten mit dieser seltenen Erkrankung“, sagte Dr. Lothar Finke, Group Vice President und General Manager, Incyte Asia. „Die Bereitstellung dieser ersten und einzigen zugelassenen Therapie für MLN-Patienten in Japan zeigt das Engagement von Incyte, LÃsungen für kritische, ungedeckte medizinische Bedürfnisse zu finden, unabhängig von der GrÃße der Patientenpopulation - wie es bei MLNs der Fall ist, einer extrem seltenen Krankheit, die schätzungsweise weniger als 100 Patienten weltweit betrifft.“

Die Zulassung basierte auf den Daten der Phase-2-Studie FIGHT-203, einer multizentrischen, offenen, einarmigen Studie, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Pemazyre bei 41 Patienten mit myeloischen oder lymphoiden Neoplasien mit positivem FGFR1-Fusionsgen untersucht wurde, die 13,5 mg Pemazyre oral einmal täglich kontinuierlich oder intermittierend erhielten. Der primäre Endpunkt, die vom Prüfarzt ermittelte vollständige Ansprechrate, lag bei 62,5 % (95 % CI: 45,8 - 77,3). Die Rate des vollständigen Ansprechens in der Population mit kontinuierlicher Verabreichung lag bei 66,7 % (95 % CI: 46,0 - 83,5). Die häufigsten Nebenwirkungen, die bei den mit Pemazyre behandelten Patienten beobachtet wurden, waren Hyperphosphatämie (70,7 %), Alopezie (56,1 %), DiarrhÃe (43,9 %) und Stomatitis (43,9 %).

Zuvor hatte das MHLW die Orphan Drug Designation (ODD) für Pemazyre erteilt - eine Kennzeichnung, die für Prüfpräparate zur Behandlung seltener Krankheiten vergeben wird, die weniger als 50.000 Menschen in Japan betreffen und für die ein hoher medizinischer Bedarf besteht1. Ausgewiesene Orphan-Medikamente kommen auch für eine vorrangige Prüfung der Zulassungsanträge in Frage, um eine mÃglichst frühzeitige Versorgung der klinischen Bereiche zu gewährleisten1. Die ODD für MLN ist die zweite derartige Kennzeichnung, die Pemazyre vom MHLW erteilt wurde, nachdem es bereits eine ODD für das Cholangiokarzinom, eine Art von Gallengangskrebs, erhalten hat.

MLNs mit FGFR1-Rearrangement sind eine Form von sehr seltenen hämatologischen Krebserkrankungen, die durch eine Chromosomenanomalie (Translokation) verursacht werden, bei der das Chromosom an der Position des FGFR1-Gens (Position 11 im kurzen Arm von Chromosom 8: Position 8p11) bricht und mit Fragmenten (Genen) anderer Chromosomen fusioniert. Verschiedene Partnergene bewirken eine konstitutive Aktivierung der FGFR1-Tyrosinkinase, die sich auf die Zellproliferation und das Ãœberleben auswirkt. Diese Krebsarten werden je nach klinischem Erscheinungsbild weitgehend in zwei Phasen unterteilt: die chronische Phase, wenn sie als myeloproliferative StÃrung oder myelodysplastisches Syndrom diagnostiziert wird, oder die akute Phase, wenn sie als akute Leukämie diagnostiziert wird. Die Prognose ist ungünstig, und obwohl die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation als die einzige derzeit verfügbare Behandlungsoption gilt, mit der eine Heilung oder langfristige Remission erreicht werden kann, gibt es keine Standardbehandlung.

Ãœber FIGHT-203

FIGHT-203 ist eine multizentrische Phase-2-Studie, an der Patienten ab 18 Jahren mit myeloischen/lymphatischen Neoplasien (MLN) mit einem Rearrangement des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors 1 (FGFR1) teilnehmen. Die von Incyte gesponserte Studie untersuchte die Sicherheit und Wirksamkeit von Pemigatinib bei der Behandlung von Erwachsenen mit MLN mit FGFR1-Rearrangement. Die Patienten erhielten 13,5 mg Pemigatinib einmal täglich in 21-tägigen Zyklen, entweder in einem kontinuierlichen Schema (die zugelassene empfohlene Anfangsdosis für Patienten mit MLN mit FGFR1-Rearrangement) oder in einem intermittierenden Schema (14 Tage Einnahme, 7 Tage Pause, nicht zugelassenes Dosierungsschema bei MLN mit FGFR1-Rearrangement). Pemigatinib wurde so lange verabreicht, bis die Krankheit fortschritt oder eine inakzeptable Toxizität auftrat oder bis die Patienten eine allo-HSCT erhalten konnten. Weitere Informationen über die Studie finden Sie unter https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03011372.

Ãœber Pemigatinib

Pemazyre ist ein Kinaseinhibitor, der in den Vereinigten Staaten für die Behandlung von Erwachsenen mit zuvor behandeltem, inoperablem, lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer Fusion des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors 2 (FGFR2) oder einem anderen Rearrangement indiziert ist, wie es durch einen von der FDA zugelassenen Test nachgewiesen wurde2. Diese Indikation wird im Rahmen einer beschleunigten Zulassung auf der Grundlage der Gesamtansprechrate und der Dauer des Ansprechens zugelassen. Die weitere Zulassung für diese Indikation kann von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in einer oder mehreren Bestätigungsstudien abhängig gemacht werden.

Pemazyre ist auch die erste zielgerichtete Behandlung, die in den Vereinigten Staaten für die Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierten oder refraktären myeloischen/lymphatischen Neoplasien (MLN) mit FGFR1-Rearrangement zugelassen ist.

In Japan ist Pemazyre für die Behandlung von Patienten mit inoperablem Gallengangskrebs (BTC) mit einem Fusionsgen des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors 2 (FGFR2), der sich nach einer Chemotherapie verschlimmert hat, sowie für die Behandlung von myeloischen/lymphatischen Neoplasien (MLN) mit FGFR1-Rearrangement zugelassen.

In Europa ist Pemazyre für die Behandlung von Erwachsenen mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem Cholangiokarzinom mit einer Fusion oder einem Rearrangement des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors 2 (FGFR2) zugelassen, die nach mindestens einer vorherigen systemischen Therapie fortgeschritten sind.

Pemazyre ist ein potenter, selektiver, oral zu verabreichender Inhibitor der FGFR-Isoformen 1, 2 und 3, der in präklinischen Studien eine selektive pharmakologische Aktivität gegen Krebszellen mit FGFR-Veränderungen gezeigt hat.

Pemazyre wird von Incyte in den Vereinigten Staaten, Europa und Japan vermarktet.

Incyte hat Innovent Biologics, Inc. die Rechte zur Entwicklung und Vermarktung von Pemigatinib in der Hämatologie und Onkologie in Festlandchina, Hongkong, Macau und Taiwan eingeräumt. Incyte hat alle anderen Rechte zur Entwicklung und Vermarktung von Pemigatinib außerhalb der Vereinigten Staaten behalten.

Pemazyre ist eine Marke der Incyte Corporation.

Ãœber Incyte

Incyte ist ein globales biopharmazeutisches Unternehmen mit Sitz in Wilmington, Delaware, das sich darauf konzentriert, durch die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung eigener Therapeutika LÃsungen für schwerwiegende ungedeckte medizinische Bedürfnisse zu finden. Weitere Informationen über Incyte finden Sie unter Incyte.com und folgen Sie @Incyte.

Weitere Informationen über Incyte Biosciences Japan G.K. finden Sie unter Incyte.jp.

Zukunftsgerichtete Aussagen

Abgesehen von den hierin dargelegten historischen Informationen enthalten die in dieser Pressemitteilung dargelegten Angelegenheiten, einschließlich der Frage, ob Pemazyre eine erfolgreiche Behandlungsoption für Patienten mit myeloischen/lymphatischen Neoplasmen mit FGFR1-Rearrangement darstellen kÃnnte, Vorhersagen, Schätzungen und andere zukunftsgerichtete Aussagen.

Diese zukunftsgerichteten Aussagen beruhen auf den derzeitigen Erwartungen von Incyte und unterliegen Risiken und Ungewissheiten, die dazu führen kÃnnen, dass die tatsächlichen Ergebnisse erheblich abweichen, einschließlich unvorhergesehener Entwicklungen und Risiken in Bezug auf: unvorhergesehene VerzÃgerungen; weitere Forschung und Entwicklung und die Ergebnisse klinischer Studien, die mÃglicherweise nicht erfolgreich oder unzureichend sind, um die geltenden behÃrdlichen Standards zu erfüllen oder eine weitere Entwicklung zu rechtfertigen; die Fähigkeit, eine ausreichende Anzahl von Probanden in klinische Studien aufzunehmen; Entscheidungen der FDA, des MHLW und anderer AufsichtsbehÃrden; die Abhängigkeit von Incyte von seinen Beziehungen zu seinen Kooperationspartnern; die Wirksamkeit oder Sicherheit der Produkte von Incyte und der Produkte der Kooperationspartner von Incyte; die Akzeptanz der Produkte von Incyte und der Produkte der Kooperationspartner von Incyte auf dem Markt; der Wettbewerb auf dem Markt; die Anforderungen in den Bereichen Verkauf, Marketing, Herstellung und Vertrieb; Ausgaben, die hÃher als erwartet ausfallen; Ausgaben im Zusammenhang mit Rechtsstreitigkeiten oder strategischen Aktivitäten; und andere Risiken, die von Zeit zu Zeit in den Berichten von Incyte aufgeführt werden, die bei der Securities and Exchange Commission eingereicht werden, einschließlich des Jahresberichts für das Jahr, das am 31. Dezember 2022 endet. Incyte lehnt jede Absicht oder Verpflichtung ab, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.

Haftungsausschluss

Die hierin enthaltenen Arzneimittelinformationen dienen der Offenlegung von Unternehmensinformationen von Incyte und sind nicht dazu bestimmt, für ein Arzneimittel, einschließlich der in der Entwicklung befindlichen Produkte, zu werben.

____________________________ 1 Überblick über das Orphan Drug/Medical Device Designation-System. Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales. Verfügbar unter: https://www.mhlw.go.jp/english/policy/health-medical/pharmaceuticals/orphan_drug.html 2 Pemazyre (pemigatinib) [Package Insert]. Wilmington, DE: Incyte; 2020.

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