ベイジーン、BRUKINSA®(ザヌブルチニブ)がマントル細胞リンパ腫患者の治療薬として承認されたと発表

オーストラリアでは、ワルデンシュトレームマクログロブリン血症を適応症に初の承認を最近取得した直後、BRUKINSAで2つ目の適応症が承認される

現在、BRUKINSAは9カ国でマントル細胞リンパ腫の適応症が承認済み

（ビジネスワイヤ） -- 世界的な科学主導型のバイオテクノロジー企業として世界中の患者さんの治療成績と治療へのアクセスを向上させるための革新的で廉価な医薬品の開発に傾注するベイジーン（NASDAQ: BGNE; HKEX: 06160）は本日、少なくとも1種類の前治療歴を有するマントル細胞リンパ腫の成人患者の治療薬として、BRUKINSA®（�ヌブルチニブ）がオーストラリアで承認されたと発表しました。BRUKINSAは2021年10月7日、オーストラリアにおいて、少なくとも1種類の前治療歴を有する成人のワルデンシュトレームマクログロブリン血症（WM）患者の治療、または化学免疫療法に不適格な患者に対するファーストライン治療を適応として初の承認を取得しました1。

本プレスリリースではマルチメディアを使用しています。リリースの全文はこちらをご覧ください。：https://www.businesswire.com/news/home/20211013006091/ja/

(写真：ビジネスワイヤ）

これらの患者さんは、承認された両方の適応症でBRUKINSAのオーストラリア保健省薬品・医薬品行政局（TGA）への登録後、ベイジーンがスポンサーを務める承認後・保険収載前アクセスプログラムを通じて、BRUKINSAをただちに利用できることになります。

モナッシュ・ヘルスの臨床血�疾患担当ディレクターで�ヌブルチニブ臨床プログラムの治験責任医師のStephen Opat教授は、次のように述べています。「マントル細胞リンパ腫は珍しい種類の非ホジキンリンパ腫であり、一般的に不治の病と考えられています。大半の患者さんは初期治療に良好な反応を示しますが、事実上すべての患者さんが時間の経過とともに進行性リンパ腫を発症します。再発性／難治性MCLの患者さんに対する既存の治療法は多くの場合、効果がなかったり、治療の中断につながる副作用を持っていたりします。再発性／難治性MCLを対象とした2�の臨床試験で有望な結果が得られている高選択性BTK阻害薬である�ヌブルチニブが、オーストラリアに住むこれらの患者さんに新たな治療選択肢を提供できることに勇気付けられます。」

リンフォーマ・オーストラリアのシャロン・ウィントン最高経�責任者（CEO）は、次のように述べています。｢オーストラリアは世界で最も非ホジキンリンパ腫の罹患率が高い国に数えられており、これらの患者さんには今日存在している以上の治療選択肢が必要です。MCLの患者さんは、ベイジーンが保険収載前プログラムのスポンサーを務めることでBRUKINSAへのアクセスを提供するというニュースをきっと歓迎することでしょう。新しい治療法が、特により積極的なタイプの治療に耐えることが困難となる可能性のある晩期に診断された患者さんにとって、極めて重要であるからです。」

ベイジーンは、BRUKINSAの保険収載をオーストラリア医薬品給付諮問委員会（PBAC）に申請しており、MCLでは2021年7月の登録が勧告されています。

ベイジーンの最高医療責任者（CMO）（血�疾患領域）であるジェーン・ホアン（M.D.）は、次のように述べています。「BRUKINSAは、第一世代のBTK阻害薬と比較してオフターゲット効果を低減しながら、深く持�的な奏功をもたらすように設計されています。当社の初期BRUKINSA臨床試験はオーストラリアで開始されましたが、BRUKINSAがWMの治療を適応としてTGAに登録された直後に、新しい治療選択肢を必要としているより多くのオーストラリア人にBRUKINSAを提供できることを大変うれしく思います。」

オーストラリアでは、毎年6000人以上が非ホジキンリンパ腫（NHL）と診断されており、NHLは成人において6番目に多いがんとなっています2。MCLは、マントルゾーンと呼ばれるリンパ節の外縁部に発症するB細胞性非ホジキンリンパ腫です3。通常、MCLは予後が悪く、生存期間の中央値は3～6年となっており、疾患の後期段階に診断されることが多くあります3。

MCLを適応とするBRUKINSAのオーストラリアにおける登録は、2�の単群臨床試験における有効性の結果に基づいています。両試験では、独立審査委員会（IRC）が2014年ルガーノ分類に基づいて評価した結果、BRUKINSAは83.7%の全奏功率（完全奏功（CR）と部分奏功（PR）の合計と定義）を達成しました。

再発性／難治性MCL患者を対象とした�ヌブルチニブの多施設共同第2相試験BGB-3111-206（NCT03206970）では、追跡期間の中央値が18.4カ月で、ORRは83.7%（95%CI：74.2、90.8）、うち68.6%がCR（FDG-PETスキャンが必要）、15.1%がPRで、奏効期間（DoR）の中央値は19.5カ月（95%CI：16.6、NE）でした。国際第1/2試験BGB-3111-AU-003（NCT02343120）では、追跡期間の中央値が14.75カ月で、ORRは84.4%（95%CI：67.2、94.7）、うち25.0%がCR（FDG-PETスキャンが不要）、59.4%がPRで、DoR中央値は18.5カ月（95%CI：12.6、NE）でした。

少なくとも1つの前治療を受け、BRUKINSAによる治療を受けたMCL患者118人のうち、13.6%が試験中の有害事象により治療を中止しましたが、最も多かったのは肺炎（3.4%）でした。減量に至った有害事象は3.4%で、B型肝炎、好中球減少症、アレルギー性皮膚炎、末梢性感覚神経障害（それぞれ患者1人）などでした。

BRUKINSAの全体的な安全性プロファイルは、臨床試験でBRUKINSAによる治療を受けたB細胞悪性腫瘍の患者779人のプール化データに基づいています。BRUKINSAの投与を受けた患者で最も頻度が高かった有害反応（20%以上）は、好中球減少症、血小板減少症、上気道感染、出血／血種、発疹、あざ、貧血、筋骨格痛、下痢、肺炎、咳でした。最も頻度が高かったグレード3以上の有害反応（5%以上）は、好中球減少症、血小板減少症、肺炎、貧血でした。

BRUKINSAの推奨投与量は、160 mgを1日2回、または320 mgを1日1回で、食事の有無にかかわらず経口摂取します。投与量は有害反応に応じた調整、また重症の肝機能障害患者や特定の薬物相互作用の場合における減量が可能です。

BRUKINSA®（�ヌブルチニブ）について

BRUKINSAは、ベイジーンの科学者らが発見したブルトン型チロシンキナーゼ（BTK）の低分子阻害薬で、さまざまなB細胞悪性腫瘍の治療において、単剤または他の治療薬との併用にて、広範な臨床プログラムで世界規模の評価が行われているところです。新しいBTKは�え間なく合成されるため、BRUKINSAはバイオアベイラビリティー、半減期、選択性を最適化することで、BTKタンパク質の完全で持�的な阻害を実現するように特別設計されています。他の承認済みBTK阻害薬とは差別化された薬物動態特性を備えたBRUKINSAは、疾患と関連した多くの組織で悪性B細胞の増殖を阻害することが示されています。

BRUKINSAは、特定の適応症を対象に米国、中国、オーストラリア、カナダ、その他の国際市場で承認を取得しており、世界各国でのさらなる承認を目指して開発が進められています。

ベイジーンのオンコロジー事業

ベイジーンは、血�学、がん免疫学、標的療法を前進させ、影響力があって無理なく利用できる医薬品を世界中の患者さんに届けることに傾倒しています。成長を�ける当社の研�開発チームは約2300人の同僚から成り、1万3000人以上の患者と健康な被験者が参加する90�以上の臨床試験の前進に専心しています。幅広い当社ポートフォリオを管理しているのは、主として社内の臨床開発チームであり、40を�える国や地域で臨床試験を支えています。当社は現在、自社ラボで創薬・開発した3種類の医薬品を販売しています。これらの医薬品は、米国、中国、カナダ、その他の国際市場で販売中のBTK阻害薬であるBRUKINSA、中国で販売中の非FCガンマ受容体結合抗PD-1抗体のチスレリズマブ、PARP阻害薬のパミパリブです。ベイジーンは、質が高く革新的な科学・医薬品開発組織を擁しており、オンコロジー領域に特化した大規模な商業チームを持つ中国一流の企業です。

ベイジーンはまた、世界的な医療ニーズに対応する治療薬の開発という当社の目標を共有する革新的な企業と提携しています。当社は中国で、アムジェンおよびブリストル マイヤーズ スクイブからライセンスを受けたさまざまな抗腫瘍薬の商品化を手掛けています。またアムジェン、Bio-Thera（百奥泰）、EUSA Pharma、ミラティ・セラピューティクス、シージェン、�イムワークスを含む企業との連携を通じ、さらに大きな未充�ニーズのある領域に対応する計画もあります。ベイジーンはノバルティスとも協業に入り、北米・欧州・日本でチスレリズマブを開発・製造・商品化する権利をノバルティスに提供しました。

ベイジーンについて

ベイジーンは世界的な科学主導型のバイオテクノロジー企業として、世界中の患者さんの治療成績と治療へのアクセスを向上させるための革新的で廉価な医薬品の開発に傾注しています。当社は、40種類以上の臨床候補からなる広範なポートフォリオを擁しており、自社能力および協業を通じて、新規治療薬の多様なパイプラインの開発を促進しています。当社は、2030年までにさらに20億の人々が医薬品にアクセスできるよう、根本的な改善を約束してそのための取り組みを行っています。拡大を�けるベイジーンの国際チームは、5つの大陸で7000人以上の同僚から成ります。ベイジーンの詳細についてはwww.beigene.com.auをご覧いただき、ツイッター（@BeiGeneGlobal）で当社をフォローしてください。

将来見通しに関する記述

本プレスリリースには、1995年米国民事証券訴訟改革法およびその他の連邦証券法の意味における将来見通しに関する記述が含まれます。それらの記述には、オーストラリア、アジア太平洋地域、その他の市場におけるBRUKINSAの開発および商品化に関する計画、BRUKINSAの潜在的商機、オーストラリアの患者がBRUKINSAを利用できるようにする計画、BRUKINSAが改善された臨床的利点を患者にもたらす可能性、「ベイジーンのオンコロジー事業」および「ベイジーンについて」の各見出しの下で記載されたベイジーンの計画・約束・願望・目標に関する記述が含まれます。実際の結果は、種々の重要な要因の結果として、将来見通しに関する記述に示されたものと著しく異なる可能性があります。これらの要因には、自社医薬品候補の有効性および安全性を証明するベイジーンの能力、医薬品の臨床結果がその後の開発または市販承認を支持するものとならない可能性、規�当局の活動が臨床試験および市販承認手�きの開始／タイミング／進捗に影響を与える可能性、当社の市販医薬品および医薬品候補が承認された場合に商業的成功を達成するベイジーンの能力、当社の医薬品と技術の知的財産権を保護し�持するベイジーンの能力、医薬品の開発製造およびその他のサービスを実施する上での第三者に対するベイジーンの依存、規�当局からの承認取得および医薬品の商品化に関するベイジーンの限られた経験、事業のための追加資金を獲得して当社の医薬品候補の開発・商品化を完了して収益性を�持するベイジーンの能力、ベイジーンの臨床開発・規�関連・商業化およびその他業務に対しCOVID-19の世界的流行病が及ぼす影響、ベイジーンの最近のフォーム10-Q四半期報告書で「リスク要因（Risk Factors）」と題された項目でさらに詳細に検討されたリスクと、その後にベイジーンが米国証券取引委員会に提出した書類で検討されている潜在的リスク・不確実性およびその他重要な要因が含まれます。本プレスリリースに掲載された情報はすべて、本プレスリリースの日付時点のものであり、法律で求められた場合を除き、ベイジーンはこれら情報を更新する義務を一切負いません。

References:

1 BRUKINSA Australia Product Information. Available at https://www.beigene.com.au/PDF/BRUKINSAAUPI.pdf. Accessed October 2021.（BRUKINSAのオーストラリア向け製品情報）

2 https://www.lymphoma.org.au/types-of-lymphoma/non-hodgkin-lymphoma. Accessed August 2021.

3 https://www.lls.org/sites/default/files/2021-05/FS4_MCL_Facts_Rev.pdf. Accessed August 2021.

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