Europäischer Kardiologenkongress 2024: Alnylam legt detaillierte Ergebnisse der Phase-3-Studie HELIOS-B zu Vutrisiranâ–¼ bei ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie vor

– Das Unternehmen richtet am 30. August 2024 um 13.00 Uhr (BST), 8.00 Uhr (ET), eine Konferenzschaltung zur ErÃrterung der Ergebnisse ein –

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), das führende Unternehmen für RNAi-Therapeutika, gab heute bekannt, dass das Unternehmen die Ergebnisse der Phase-3-Studie HELIOS-B zu Vutrisiran bei Patienten mit ATTR-Amyloidose und Kardiomyopathie auf dem Kongress 2024 der Europäischen Gesellschaft für Kardiologie (ESC) präsentieren wird, der vom 30. August bis 2. September 2024 in London, Großbritannien, stattfindet. Erst kürzlich hatte das Unternehmen positive Topline-Ergebnisse der Studie verÃffentlicht, die den primären Endpunkt erreichte. Die Ergebnisse zeigten eine statistisch signifikante Verringerung der Gesamtmortalität und der wiederkehrenden kardiovaskulären Ereignisse sowie aller sekundären Endpunkte, sowohl in der Gesamtpopulation als auch der Monotherapiepopulation. In Ãœbereinstimmung mit dem etablierten Profil war das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil akzeptabel. Außerdem wird das Unternehmen am 30. August 2024 einen Webcast für Investoren organisieren, um die Ergebnisse von HELIOS-B zu besprechen. Vutrisiran befindet sich in der Entwicklung für die Behandlung der ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie.

Ferner wird das Unternehmen die Ergebnisse einer Untergruppenanalyse der Phase-2-Studie KARDIA-2 zu Zilebesiran – einem in der Entwicklung befindlichen RNAi-Therapeutikum zur Behandlung von Bluthochdruck – und neue Daten aus Post-hoc-Analysen der Phase-3-Studien APOLLO-B und APOLLO-OLE zu Patisiran bei Patienten mit ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie präsentieren. Patisiran ist nicht für die Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie zugelassen.

Informationen zu den ESC-Präsentationen

• Primary Results from HELIOS-B, a Phase 3 Study of Vutrisiran in Patients with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy (Erste Ergebnisse von HELIOS-B, einer Phase-3-Studie zu Vutrisiran bei Patienten mit Transthyretin-Amyloidose mit Kardiomyopathie) London: Hot Line 1 Freitag, 30. August 2024, 11.00 Uhr (BST), 6.00 Uhr (ET) Präsentatorin: Marianna Fontana, M.D., Ph.D.

• Subgroup Results from KARDIA-2: Impact of Demographic and Baseline Disease Characteristics on Zilebesiran Response in Patients with Hypertension Uncontrolled by a Standard Oral Antihypertensive (Untergruppenergebnisse aus KARDIA-2: Auswirkung demografischer und Ausgangsmerkmale der Erkrankung auf das Ansprechen auf Zilebesiran bei Patienten mit Bluthochdruck, der durch ein orales Standard-Antihypertensivum nicht kontrollierbar ist) Science Box 4: Pharmacological Management in Hypertension Freitag, 30. August 2024, 14.30 Uhr (BST), 9.30 Uhr (ET) Präsentator: Manish Saxena, MBBS, MSc, FBHS

• Long-term Effects of Patisiran on Survival and Cardiac Parameters in Patients with Transthyretin-Mediated Cardiac Amyloidosis: Post-hoc Analyses of APOLLO-B and Cardiac Subpopulation of APOLLO-OLE (Langzeitauswirkungen von Patisiran auf Ãœberleben und Herzparameter bei Patienten mit Transthyretin-vermittelter kardialer Amyloidose: Post-hoc-Analysen von APOLLO-B und der kardialen Subpopulation von APOLLO-OLE) Science Box 1: Advances in Amyloidosis Sonntag, 1. September 2024, 17.36 Uhr (BST), 12.36 Uhr (ET) Präsentator: Olivier Lairez, M.D.

Informationen zum Webcast für Investoren

Das Management von Alnylam wird die HELIOS-B-Ergebnisse am 30. August 2024 um 13.00 Uhr (BST), 8.00 Uhr (ET), in einem Webcast erÃrtern.

Ein Live-Audio-Webcast der Konferenzschaltung wird auf der Website des Unternehmens unter www.alnylam.com/events im Bereich „Investors“ abrufbar sein. Ein archivierter Webcast wird etwa zwei Stunden nach der Veranstaltung auf der Website des Unternehmens bereitgestellt.

Über AMVUTTRA® (Vutrisiran)

AMVUTTRA® (Vutrisiran) ist ein RNAi-Therapeutikum, das mutiertes und Wildtyp-Transthyretin (TTR) schnell unterdrückt und so die Ursache der Transthyretin (ATTR)-Amyloidose bekämpft. Vutrisiran wird vierteljährlich als subkutane Injektion verabreicht und ist in mehr als 15 Ländern für die Behandlung der Polyneuropathie der erblichen Transthyretin-vermittelten Amyloidose (hATTR-PN) bei Erwachsenen zugelassen und auf dem Markt erhältlich. In Großbritannien ist Vutrisiran speziell für die Behandlung der hATTR bei erwachsenen Patienten mit Polyneuropathie in den Stadien 1 und 2 indiziert. Zudem befindet sich Vutrisiran in der Entwicklung zur Behandlung der ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie (ATTR-CM), die sowohl Wildtyp- als auch erbliche Formen der Krankheit beinhaltet. Nur für US-Medien: Weitere Informationen über Vutrisiran, einschließlich der vollständigen US-Verschreibungsinformationen, finden Sie auf AMVUTTRA.com . Für britische Medien: Die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels für Großbritannien finden Sie unter https://www.medicines.org.uk/emc/product/14060.

Über ONPATTRO® (Patisiran)

ONPATTRO ® (Patisiran) ist ein RNAi-Therapeutikum, das die TTR-Messenger-RNA stummschalten und die Produktion des TTR-Proteins in der Leber senken soll. Patisiran wird intravenÃs verabreicht und ist in 40 Ländern für die Behandlung der Polyneuropathie der erblichen Transthyretin-Amyloidose (hATTR-PN) bei Erwachsenen zugelassen. Nur für US-Medien: Weitere Informationen über Patisiran, einschließlich der vollständigen US-Verschreibungsinformationen, finden Sie auf ONPATTRO.com. Für britische Medien: Die Zusammenfassung der Merkmale des Arzneimittels für Großbritannien finden Sie unter https://www.medicines.org.uk/emc/product/10368.

Ãœber ATTR

Transthyretin-Amyloidose (ATTR) ist eine unterdiagnostizierte, rapide fortschreitende, schwächende und tÃdliche Erkrankung, die durch fehlgefaltete Transthyretin (TTR)-Proteine hervorgerufen wird, die sich als Amyloid-Ablagerungen in verschiedenen Teilen des KÃrpers ansammeln, insbesondere in den Nerven, im Herzen und im Magen-Darm-Trakt. Die Patienten kÃnnen an einer Polyneuropathie, einer Kardiomyopathie oder an beiden Erscheinungsformen der Krankheit leiden. Es existieren zwei verschiedene Formen der ATTR: erbliche ATTR (hATTR), das durch eine TTR-Genvariante verursacht wird und etwa 50.000 Menschen weltweit betrifft, und die Wildtyp-ATTR (wtATTR), das ohne eine TTR-Genvariante auftritt und etwa 200.000 bis 300.000 Menschen weltweit betrifft.

Ãœber Zilebesiran

Zilebesiran ist ein subkutan verabreichtes RNAi-Therapeutikum, das auf Angiotensinogen (AGT) abzielt und sich in der klinischen Entwicklung zur Behandlung von Bluthochdruck in Patientenpopulationen mit dringendem ungedecktem Bedarf befindet. AGT ist die Vorstufe des Renin-Angiotensin-Aldosteron-Systems (RAAS), einer Kaskade, die nachweislich eine Rolle bei der Regulierung des Blutdrucks spielt und deren Hemmung eine gut etablierte blutdrucksenkende Wirkung hat. Zilebesiran hemmt die AGT-Synthese in der Leber, was zu einer dauerhaften Verringerung des AGT-Proteins und letztlich des Vasokonstriktors Angiotensin (Ang) II führen kann. Zilebesiran nutzt die Enhanced Stabilization Chemistry Plus (ESC+) GalNAc-Konjugat-Technologie von Alnylam, die eine seltene subkutane Dosierung mit erhÃhter Selektivität ermÃglicht und das Potenzial hat, eine tonische Blutdruckkontrolle zu erreichen, die eine konsistente und dauerhafte Blutdrucksenkung über einen Zeitraum von 24 Stunden zeigt, die bis zu sechs Monate nach einer Einzeldosis von Zilebesiran anhält. Die Sicherheit und Wirksamkeit von Zilebesiran wurde von der FDA, EMA oder einer anderen GesundheitsbehÃrde noch nicht bestätigt oder geprüft. Zilebesiran wird gemeinsam von Alnylam und Roche entwickelt und vermarktet.

Ãœber Bluthochdruck

Eine unkontrollierte Hypertonie ist ein chronisch erhÃhter Blutdruck (BP), der in den ACC/AHA-Leitlinien von 2017 als systolischer Blutdruck (SBP) ≥130 mmHg und diastolischer Blutdruck (DBP) ≥80 mmHg definiert ist. Weltweit leben mehr als eine Milliarde Menschen mit Bluthochdruck. Etwa jeder dritte Erwachsene weltweit leidet an Bluthochdruck, wobei bis zu 80 % der Betroffenen trotz der Verfügbarkeit mehrerer Klassen von oralen Antihypertensiva unkontrolliert bleiben. Trotz der Verfügbarkeit blutdrucksenkender Medikamente besteht nach wie vor ein erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf, vor allem angesichts der schlechten Adhärenzraten bei der täglichen Einnahme der vorhandenen oralen Medikamente, was zu einer uneinheitlichen Blutdruckkontrolle und einem erhÃhten Risiko für Schlaganfall, Herzinfarkt und vorzeitigen Tod führt. Insbesondere besteht in mehreren Bereichen ein dringender ungedeckter Bedarf, in denen neuartige Ansätze zur Behandlung von Bluthochdruck einen zusätzlichen Entwicklungsschwerpunkt rechtfertigen, darunter Patienten mit schlechter Medikamentenadhärenz und Patienten mit hohem kardiovaskulären Risiko.

Ãœber RNAi

RNAi (RNA-Interferenz) ist ein natürlicher, zellulärer Prozess zur Stummschaltung von Genen („Gene Silencing“), die derzeit einen der vielversprechendsten und am schnellsten voranschreitenden Grenzbereiche in Biologie und Arzneimittelentwicklung darstellt. Ihre Entdeckung wurde begrüßt als „bedeutender wissenschaftlicher Durchbruch, der etwa einmal pro Dekade vorkommt“. Im Jahr 2006 wurde er mit dem Nobelpreis für Physiologie oder Medizin gewürdigt. Durch die Nutzung des natürlichen biologischen Prozesses der RNAi in unseren Zellen ist eine Klasse von Medikamenten entstanden, die als RNAi-Therapeutika bekannt sind. Kurze eingreifende RNA (small interfering RNA, siRNA) sind Moleküle, die die RNAi vermitteln und Bestandteil der therapeutischen RNAi-Plattform von Alnylam sind, und funktionieren auf einer den heutigen Medikamenten vorgelagerten Ebene durch wirksame Stummschaltung der Messenger-RNA (mRNA) – Vorläufer der Gene, die die krankheitsauslÃsenden Proteine kodieren – und verhindern auf diese Weise deren Bildung. Es handelt sich hier um einen bahnbrechenden Ansatz mit dem Potenzial, die Versorgung von Patienten mit genetischen und anderen Erkrankungen grundlegend zu verändern.

Ãœber Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam (Nasdaq: ALNY) ist führend bei der Umsetzung der RNA-Interferenz (RNAi) in eine vÃllig neue Klasse innovativer Arzneimittel, die das Potenzial haben, das Leben von Menschen zu verbessern, die an seltenen und prävalenten Erkrankungen mit ungedecktem medizinischem Bedarf leiden. Auf der Grundlage wissenschaftlicher Erkenntnisse, die mit dem Nobelpreis gewürdigt wurden, repräsentieren RNAi-Therapeutika einen starken klinisch validierten Ansatz, der richtungweisende Therapeutika hervorbringt. Seit seiner Gründung im Jahr 2002 führt Alnylam die RNAi-Revolution mit der Umsetzung seiner kühnen Vision an, wissenschaftliche Potenziale in die Realität zu überführen. Alnylam verfügt über eine umfangreiche Pipeline von Prüfpräparaten, darunter mehrere Produktkandidaten in der späten Entwicklungsphase. Alnylam nutzt seine Strategie „ Alnylam P5x25 “, um transformative Arzneimittel für seltene und häufige Krankheiten zu entwickeln, um die Behandlungsergebnisse von Patienten weltweit durch nachhaltige Innovation zu verbessern und zugleich eine überragende finanzielle Performance zu erzielen, die sein führendes Biotech-Profil begründet. Alnylam hat seinen Sitz in Cambridge, US-Bundesstaat Massachusetts.

Zukunftsgerichtete Aussagen von Alnylam

Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des Securities Act von 1933 und Abschnitt 21E des Securities Exchange Act von 1934. Alle Aussagen, die keine historischen Tatsachen darstellen, in Bezug auf die Erwartungen, Ãœberzeugungen, Ziele, Pläne oder Aussichten von Alnylam, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Erwartungen von Alnylam in Bezug auf die geplante Präsentation detaillierter Ergebnisse der HELIOS-B-Studie sowie anderer Studien, die Sicherheit und Wirksamkeit von Vutrisiran zur Behandlung von ATTR-Amyloidose mit Kardiomyopathie und das Potenzial von Alnylam, seine Strategie Alnylam P5x25 zu verwirklichen und ein führendes Biopharma-Unternehmen zu werden, sind als zukunftsgerichtete Aussagen zu betrachten. Die tatsächlichen Ergebnisse und Zukunftspläne kÃnnen aufgrund verschiedener wichtiger Risiken, Unwägbarkeiten und anderer Faktoren erheblich von denen abweichen, die in diesen zukunftsgerichteten Aussagen enthalten sind, einschließlich von Risiken und Unwägbarkeiten in Bezug auf: die Fähigkeit von Alnylam, seine Strategie Alnylam P5x25 erfolgreich umzusetzen; die Fähigkeit von Alnylam, die Wirksamkeit und Sicherheit seiner Produktkandidaten erfolgreich nachzuweisen; die präklinischen und klinischen Ergebnisse für die Produktkandidaten von Alnylam, einschließlich Vutrisiran; Maßnahmen oder Empfehlungen von ZulassungsbehÃrden und die Fähigkeit von Alnylam, die Zulassung für seine Produktkandidaten wie Vutrisiran sowie eine günstige Preisgestaltung und Kostenerstattung zu erreichen; Einführung, Vermarktung und Verkauf der zugelassenen Produkte von Alnylam weltweit; mÃgliche VerzÃgerungen, Unterbrechungen oder Ausfälle bei der Herstellung und Lieferung der Produktkandidaten von Alnylam oder der vermarkteten Produkte; sowie die Risiken, die im Abschnitt „Risk Factors“ im Jahresbericht 2023 von Alnylam auf Form 10-K, der bei der Securities and Exchange Commission (SEC) eingereicht wurde, in detailliert beschrieben sind und regelmäßig von Alnylam in nachfolgenden Quartalsberichten auf Form 10-Q und in seinen anderen bei der SEC eingereichten Unterlagen aktualisiert werden kÃnnen. Alle zukunftsgerichteten Aussagen spiegeln nur die am Tag der VerÃffentlichung geltenden Einschätzungen von Alnylam wider und gelten nicht für einen späteren Zeitpunkt als das Datum der VerÃffentlichung dieser Pressemitteilung. Außerhalb des gesetzlich vorgegebenen Rahmens lehnt Alnylam ausdrücklich jegliche Verpflichtung zur Aktualisierung von zukunftsgerichteten Aussagen ab.

Die Ausgangssprache, in der der Originaltext verÃffentlicht wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Ãœbersetzungen werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die Sprachversion, die im Original verÃffentlicht wurde, ist rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Ãœbersetzungen mit der originalen Sprachversion der VerÃffentlichung ab.

Originalversion auf businesswire.com ansehen: https://www.businesswire.com/news/home/20240807676147/de/

Alnylam Pharmaceuticals, Inc. Christine Regan Lindenboom (Investoren und Medien) [phone] Josh Brodsky (Investoren) [phone]