We could not find any results for:
Make sure your spelling is correct or try broadening your search.
Share Name | Share Symbol | Market | Type |
---|---|---|---|
Abeona Therapeutics Inc | NASDAQ:ABEO | NASDAQ | Common Stock |
Price Change | % Change | Share Price | Bid Price | Offer Price | High Price | Low Price | Open Price | Shares Traded | Last Trade | |
---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
-0.23 | -5.56% | 3.91 | 3.92 | 4.00 | 4.40 | 3.75 | 4.13 | 1,219,256 | 22:33:49 |
NEW YORK und CLEVELAND, 20. Februar 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq:ABEO):
Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ:ABEO), ein führendes biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Therapien für seltene lebensbedrohliche genetisch bedingte Erkrankungen entwickelt, veröffentlichte die aktuellen Ergebnisse aus der laufenden klinischen Studie zu einer Gentherapie für die Behandlung des Sanfilippo-Syndroms Typ A (MPS IIIA) bei der 13. Annual WORLDSymposium(TM) 2017 Konferenz zu lysosomalen Speicherkrankheiten in San Diego, Kalifornien. Die laufende Phase 1/2-Studie zu ABO-102 (AAV-SGSH) ist die erste klinische Humanstudie, bei der Patienten mit MPS IIIA durch eine einmalige Injektion einer AAV-Gentherapie behandelt werden. MPS IIIA ist eine seltene, autosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die sich auf jede Zelle und jedes Organ auswirkt. Sie verursacht die Abnahme der neurokognitiven Funktionen, den Verlust der Sprache und der Mobilität und führt zum vorzeitigen Tod bei Kindern.
"Die anhaltenden Anzeichen der Verträglichkeit und biologischen Wirkung in der niedrigen Dosisgruppe stimmen uns weiterhin zuversichtlich und die Rekrutierung von Patienten für eine hochdosierte Behandlung hat begonnen", erläuterte Kevin M. Flanigan, M.D., Hauptprüfarzt im Center for Gene Therapy am Nationwide Children's Hospital und Professor für Pädiatrie und Neurologie am Ohio State University College of Medicine. "Darüber hinaus freuen wir uns sehr über die weiter gesunkenen GAG-Werte im Liquor cerebrospinalis und die ersten Hinweise auf eine Stabilisierung oder Verbesserung einiger kognitiver Funktionen sechs Monate nach der Injektion."
Gemäß dem Studiendesign erhielten die Probanden eine einmalige intravenöse Injektion von ABO-102, um den viralen AAV-Vektor systematisch im ganzen Körper zu verteilen und eine gesunde Kopie des Gens, das die MPS IIIA-Erkrankung auslöst, einzuführen. Die Probanden werden zu verschiedenen Zeitpunkten nach der Injektion untersucht, um die Sicherheit sowie die ersten Anzeichen der biologischen Wirkung und klinischen Aktivität zu beurteilen, die darauf hindeuten, dass ABO-102 das gewünschte Gewebe im Körper einschließlich dem zentralen Nervensystem erfolgreich erreicht hat. Über folgende Beobachtungen wurde auf der WORLDSymposium(TM) Konferenz berichtet:
"Die Daten zeigen eine frühzeitige und zuverlässige systemische Abgabe von ABO-102 und die erheblichen Reduzierungen von HS (GAG) im zentralen Nervensystem bestätigen nachweislich unseren Behandlungsansatz der intravenösen Verabreichung von ABO-102 für Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom", kommentierte Timothy J. Miller, Ph.D., President und CEO von Abeona Therapeutics. "Wir freuen uns sehr über die anhaltenden Biomarker-Signale in dieser Studie und über einen ersten positiven Trend bei der Beurteilung der neurokognitiven Fähigkeiten. Obwohl wir uns noch in einem sehr frühen Stadium in der Studie befinden, stimmen uns die ersten Ergebnisse sehr zuversichtlich und wir freuen uns darauf, weitere Patienten in die Studie aufzunehmen und den Ausbau durch zwei zusätzliche internationale Prüfzentren zu beschleunigen."
ABO-102, das MPS IIIA-Programm von Abeona, hat den Orphan-Drug-Status in den USA und in der Europäischen Union sowie den Status "Rare Pediatric Disease" (seltene pädiatrische Erkrankung) in den USA erhalten. Außerdem hat die US Food and Drug Administration (FDA) vor kurzem die Zusicherung für eine beschleunigte Zulassung (Fast Track) erteilt.
Sanfilippo-Syndrom (oder Mukopolysaccharidose (MPS) Typ III): eine Gruppe von vier vererbbaren Erkrankungen, die jeweils auf einem Gendefekt beruhen. Die Gendefekte werden als Subtyp A, B, C oder D unterschieden und verursachen Enzymdefekte, die zu einer abnormen Speicherung von Glykosaminoglykanen (GAG oder Zucker) im Körpergewebe führen. MPS III gehört zu den lysosomalen Speicherkrankheiten, einer Gruppe von seltenen erblich bedingten Stoffwechselerkrankungen, die auf eine fehlerhafte oder unzureichende Funktion der Lysosomen zurückzuführen sind. Die Inzidenz von MPS III (alle vier Typen kombiniert) wird auf 1 in 70.000 Geburten geschätzt. Mukopolysaccharide sind langkettige Zuckermoleküle, die zum Aufbau von Bindegewebe im Körper dienen. In einem kontinuierlichen Prozess im Körper werden verwendete Stoffe ersetzt und zum Abbau aufgespalten. Kindern, die an MPS III leiden, fehlt Heparanase, ein wichtiges Enzym für die Aufspaltung verwendeter Mukopolysaccharide. Die nur zum Teil aufgespaltenen Mucopolysaccharide verbleiben in den Zellen im Körper und führen zu fortschreitenden Schädigungen. Die vorherrschenden Symptome von MPS III werden durch die Speicherung im zentralen Nervensystem, einschließlich Gehirn und Rückenmark, verursacht, was zum Abbau der kognitiven Fähigkeiten, motorischen Störungen bis hin zum Tod führen kann. Es gibt keine Heilung für MPS III und die Behandlungen sind weitgehend unterstützende Therapien.
Über Abeona: Abeona Therapeutics Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen im Bereich der klinischen Forschung, das Gentherapien für seltene lebensbedrohliche Erbkrankheiten entwickelt. Zu den führenden Produktentwicklungen von Abeona gehören ABO-102 (AAV-SGSH) und ABO-101 (AAV-NAGLU). Dabei handelt es sich um AAV-basierte (Adeno-assoziierte Viren) Gentherapien zur Behandlung des Sanfilippo-Syndroms (MPS IIIA bzw. IIIB). Abeona entwickelt außerdem EB-101 (genetisch korrigierte Hauttransplantate) für rezessiv dystrophe Epidermolysis bullosa (RDEB), EB-201 für Epidermolysis bullosa (EB), ABO-201 (AAV-CLN3), eine Gentherapie für die Behandlung der juvenilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1), eine Gentherapie zur Behandlung der infantilen neuronalen Ceroid-Lipofuszinose (INCL) sowie ABO-301 (AAV-FANCC) für Fanconi-Anämie (FA) und ABO-302 mit einer neuen CRISPR/Cas9-basierten Genkorrekturmethode für eine Gentherapie zur Behandlung seltener Blutkrankheiten. Abeona hat zudem eine Pipeline von plasmabasierten Proteintherapien, darunter SDF Alpha(TM) (Alpha-1-Protease-Hemmstoff) für die Behandlung der vererbbaren COPD mit dem proprietären ethanolfreien SDF(TM)-Verfahren (Salzdiafiltration). Weitere Informationen finden Sie unter www.abeonatherapeutics.com.
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne von Abschnitt 27A des US-amerikanischen Securities Act von 1933 in seiner jeweils gültigen Fassung, die Risiken und Unsicherheiten bergen. Diese Aussagen unterliegen zahlreichen Risiken und Unsicherheiten, zu denen beispielsweise das anhaltende Interesse an unserem Portfolio seltener Krankheiten, unsere Fähigkeit, Patienten für klinische Studien anzuwerben, die Auswirkungen des Wettbewerbs, die Fähigkeit, unsere Produkte und Technologien zu entwickeln, die Fähigkeit, erforderliche behördliche Zulassungen zu erzielen bzw. zu erhalten, die Auswirkungen durch Veränderungen in den Finanzmärkten und der globalen wirtschaftlichen Bedingungen, unsere Überzeugung, dass die ersten Anzeichen der biologischen Wirkung und klinischen Aktivität darauf hindeuten, dass ABO-102 das gewünschte Gewebe im Körper, darunter das zentrale Nervensystem, erfolgreich erreicht hat, unsere Überzeugung, dass die Daten eine frühzeitige und zuverlässige systemische Abgabe von ABO-102 belegen und dass die erheblichen Reduzierungen von HS (GAG) im zentralen Nervensystem unseren Behandlungsansatz der intravenösen Verabreichung an Patienten mit dem Sanfilippo-Syndrom nachweislich bestätigen sowie andere Risiken zählen, die von Zeit zu Zeit in den Jahresberichten des Unternehmens auf Formular 10-K und in anderen Berichten, die das Unternehmens bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde SEC (Securities and Exchange Commission) eingereicht hat, dargelegt werden. Das Unternehmen übernimmt keine Verpflichtung, die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen zu ändern oder zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände widerzuspiegeln, die nach dem Datum dieser Pressemitteilung eingetreten sind,
z. B. aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Entwicklungen oder anderweitiger Informationen.
Investorenkontakt:
Christine Silverstein
Vice President, Investor Relations
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)-786-6212
csilverstein@abeonatherapeutics.com
Pressekontakt:
Andre'a Lucca
Vice President, Communications & Operations
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)-786-6208
alucca@abeonatherapeutics.com
1 Year Abeona Therapeutics Chart |
1 Month Abeona Therapeutics Chart |
It looks like you are not logged in. Click the button below to log in and keep track of your recent history.
Support: +44 (0) 203 8794 460 | support@advfn.com
By accessing the services available at ADVFN you are agreeing to be bound by ADVFN's Terms & Conditions